Virus za 850 tisoč dolarjev v Združenih državah je izdal najdražje zdravila na svetu

Najdražja medicina v zgodovini ZDA je po ceni 850,000 USD (48 milijonov rubljev) na paket. Zapomni si to ime: Luxturna. Od zdaj naprej je najdražja droga na svetu. Od začetka tega leta bo začela farmacevtska družba Spark Therapeutics, ki je specializirana za gensko terapijo..

Vir: CBS.com

Decembra 2017 je ameriška agencija za prehrano in zdravila (FDA) odobrila zdravilo Luxturna za zdravljenje redke dedne bolezni retine - amberaze Leber. Luxturna, ki jo je razvila ameriška družba Spark Therapeutics, je bila prva genska terapija, ki z uporabo genetsko modificiranega virusa popravlja genom mrežnice retine neposredno v telesu pacienta in zagotavlja delno obnavljanje vida.

Gen RPE65 kodira proizvodnjo encima, ki je potreben za normalno videnje in je odgovoren za nastanek svetlobnih receptorjev v očeh, vendar če oseba dobi svojo pomanjkljivo kopijo, bo povzročila Leber amaurosis ali pigmentozo retinitisa. Obe bolezni povzročata slabovit vid in tveganje slepote. Odrešitev je lahko gensko zdravljenje.

Luxturna je raztopina z gensko spremenjenim virusom, ki nosi "pravilen" gon PRE65. Virus se vbrizga neposredno v očesno jabolko in začne proizvajati popravljen encim v mrežnici. Operacija traja le 45 minut. Sporočeno je, da je enkratni odmerek zdravila. Paket bo vseboval dva odmerka - po eno v vsakem očesu (to je 425 tisoč dolarjev na odmerek).

Testiranje je dokazalo, da Luxturna resnično obnavlja vizijo tistih, ki imajo redko obliko podedovane slepote. Ocenjuje se, da je približno dve tisoč ljudi prisiljeno živeti s to diagnozo v ZDA.

Prvotno je Spark Therapeutics začela izdajati zdravilo na trg po ceni enega milijona dolarjev, vendar so jo zavarovalnice prepričale, da bo ta znesek nekoliko zmanjšala. V Ameriki največ zdravil na recept vsaj delno plačajo zdravstveni zavarovalci..

In čeprav je to velika cena za zdravilo, je Luxturna resničen preboj v medicini, ker lahko genska terapija pomaga pri boju proti dednim boleznim in raku, pri čemer se večina primerov začne s poškodbami DNA..

Do danes najdemo najdražje zdravila na svetu v Evropi, vendar jih Združene države ne uporabljajo, gensko zdravljenje zdravila Glybera iz podjetja UniQure. Njena cena je znašala 1,2 milijona dolarjev. Vendar pa je bilo lani prekinjeno zaradi nezadostnega povpraševanja. To zdravilo je namenjeno genskemu zdravljenju redke dedne bolezni - pomanjkanja encima lipoproteinaze..